帕金森最有效的药「新研发的治疗帕金森的药」

今天给大家普及一下帕金森最有效的药「新研发的治疗帕金森的药」相关知识，最近很多在问帕金森最有效的药「新研发的治疗帕金森的药」，希望能帮助到您。

每经记者：金喆 陈浩

“息宁（断货）这个事我特别讨厌，我搞帕金森10多年了，今年是第三次断货了。”罗晓光是深圳市人民医院的主任医师，当《每日经济新闻》记者询问帕金森常用药息宁的断货情况时，她立马就打开了话匣子。

帕金森病是一种进展性的、神经退行性的运动障碍类疾病，因可以生成多巴胺的脑细胞缺失造成，一般会随着年龄的增加而病情加重。

息宁则是由默沙东研发的一款卡比多巴（一种芳香氨基酸类脱羧酶抑制剂）与左旋多巴（多巴胺的前体药物）的复合物，以聚合物为基质的控释片剂，主要用于原发性帕金森氏病和脑炎后帕金森氏综合征。

此前，罗晓光向患者推荐药物时首选内地版息宁，这款药品最大的好处是物美价廉，而且称得上是最早治疗帕金森的制剂，在一些病人身上已经取得非常好的疗效。正因如此，息宁成为诸多帕金森患者的常备“神药”。但从2016年以来，息宁就存在间接性断货的情况，而在今年，由于原材料短缺叠加疫情反复，再次出现断货。

医院配不到药，不少患者和家属只能找其他渠道 ，但药品价格“水涨船高”，经济压力令不少家庭不堪重负。而国内近300万名帕金森患者的用药需求，以及药品的实际缺口，也在“神药”频频断货后再度被放大。

患者与“神药”的距离：

那么近，却又那么远

56岁的吴起（化名）侧躺在椅子上，他拼命想把手指撑开抓住杯子，但双手止不住地颤抖。吴起想起身，可曾经弯过无数次的腰像是被压上了巨石，已经不能支撑他直立，无力而抖动的双腿也让他很难迈开步子。

吴起是陕西人，这是他被确诊为帕金森病的第10个年头。9年前，他还是名种地能手，一个人照管家里几亩地。刚开始医治时，他只是感到右手几个手指指头和右胳膊麻木，但还能使上力。

现在大多数时候，他都只能侧躺在床上，逐渐失去了自理能力。

实际上，吴起要比更多患者懂这个病，他的父亲就是一名帕金森患者，所以他在确诊后积极治疗，在医生的建议下服用美多芭，按照说明书一天三片。前面三年，吴起服药后的效果还不错，每次吃药半小时后就起效，而且维持的时间比较长，但从2015年开始，药效减弱，医生建议吴起增加服用息宁。

美多芭药品 图片来源：电商平台截图

吴起也知道息宁，他的父亲也一直吃这种药，一盒息宁的价钱比美多芭便宜。在他印象中，医院一盒卖50多元，药店稍微贵点。其实吴起去医院时，外科医生建议过他动手术，但考虑到最少10多万元的治疗费用，最终他还是决定采用“美多芭 息宁”的服药方案，一年5000多元，尽量给家庭减少些经济压力。

“我是个农民，以前主要的收入来源就靠种地，现在没法种了。”吴起在电话另一头不断叹气，得病后他已经五六年不挣钱了，没有经济来源，费用都靠子女负担，如果做手术最起码要10多万元，好的要30万元，对于他来说，这简直是天文数字。

但没想到，从2016年开始，息宁频频出现断货情况。吴起刚开始还能在医院买到，后来药店、医院都没有了，今年以来，息宁的市场价格也在几轮爆炒后上涨近20倍。

《每日经济新闻》记者查询多个电商购药平台发现，息宁日常单盒价格在千元左右。而从历年药物中标信息来看，息宁（50mg*30片）的中标价为49.69元，也就是说，网络平台的价格已比此前的中标价飙升近20倍。

电商平台促销期间，息宁价格仍近千元，且大多无货

图片来源：电商平台截图

息宁的初始剂量推荐用量为每天2次，每次1片。这意味着，一名患者一个月最少需要服用两盒30片装的息宁，如果全部通过网购平台购药，患者每年需要为息宁支出约2.4万元。

吴起知道自己用不起，索性就断了息宁改成其他药，但他明显感觉到效果不如从前。有的吃完以后副作用明显，会出现胃不舒服、头痛，有的维持不了多长时间。由于长期服药产生的副作用，吴起的身体出现了消化不良、记忆力衰退等反应。

但药物对于帕金森患者来说就像是身体的开关，吴起想让身体动起来，就必须依赖药物。停止服用息宁后，他的心情起伏不定，抑郁、焦虑、失眠和本身的身体疼痛交织在一起，度日如年。像吴起这样的帕金森患者不在少数，息宁对于他们而言，是唤醒身体的一款必备“神药”。

林晓（化名）在手术治疗后开始服用息宁，大约用了两年时间，在今年五、六月份因为买不到就改成服用其他药。林晓表示，停服息宁有两个原因，一是医院买不到，其他渠道价格太高，二是她也担心买到假药，不过现在的服药费用每个月也要多几百元。

“神药”不可替代？

临床医生：这是误解

“这个病，没法治好。”这常常是帕金森患者被确诊时得到的结论。

西安交大一附院副主任医师陈伟表示，随着药物服用和疾病进展，无论是手术还是药物，都没有办法根治帕金森病，而且药物的用量越来越大，有效状态会越来越差、起效时间也会越来越延长，维持时间越来越短。

有人说帕金森病是一种沉重的灾难，因为无法治愈，又影响日常生活，很多病程超过10年甚至更长的患者连日常的起床走路都无法独立完成，以息宁为代表的药物成为这个群体抗“帕”路上的有效工具。

据2020年12月发布的《中国帕金森病治疗指南（第四版）》提出的帕金森单药治疗和联合用药治疗方案，复方左旋多巴类制剂是治疗帕金森病最基本及最主要的药物之一。

帕金森病的药物治疗流程

图片来源：《中国帕金森病治疗指南（第四版）》

陈伟告诉记者，现在针对帕金森病的治疗办法主要包括内科的保守治疗和外科的手术治疗。早期（6年内）通常可以选择药物治疗，服用小剂量的抗帕金森病药物，就可以让患者的症状在5至6小时内完全消除，而且没有明显的副作用。

国内一家售有帕金森药物公司的市场部人士张青（化名）向《每日经济新闻》记者解释称，目前复方左旋多巴制剂有两类，一类是以美多芭为代表的左旋多巴和苄丝肼的复合制剂，另一类是以息宁为代表的左旋多巴和卡比多巴的复合制剂，这两类药物又各分为“即释剂型”和“控释剂型”。在国内，目前获批的进口药物为即释剂型的美多芭和控释剂型的息宁，两者没办法直接替换。

张青表示，普通的左旋多巴片人体吸收快，代谢的速度也很快，病人服用以后手脚很快会恢复灵活，但药效一旦过去，又会出现僵硬现象。息宁则是一个缓释片，它能控制人体吸收的速度，药效可以维持4至6个小时，降低出现剂末现象、开关现象的几率。

如今，息宁再次断货，让罗晓光的情绪又上来了。

“息宁（断货）这个事搞得很讨厌，每次断货就有一大批患者不知所措。”罗晓光在接受《每日经济新闻》记者采访时多次强调。她有着自己的顾虑——一方面，息宁在某类患者身上有很好的疗效，如果换成其他左旋多巴制剂就不行。息宁的成分与临床最常用的美多芭不一样，她的临床经验是，至少有30%~40%的患者用药不能直接用美多芭替代。另一方面，很多患者长期服用息宁，身体代谢已经跟这种药物适应了，断货就要重新调药，心理上也要适应。而很多长期患病的老年人本身又伴有焦虑和抑郁，所以要格外重视。

在2016年息宁第一次断货时，罗晓光就在患者群里给出了她建议的替换药物方案。但她清楚，也有不少患者没办法参考。另外，患者的经济承受能力也是不得不考虑的因素。现在帕金森病人越来越年轻化，很多人都要养家糊口，得病后就基本失去了工作能力，根据帕金森的病程发展，越往后走经济负担越大。息宁的价格让大部分家庭能够负担得起，也是临床医生推荐作为主要用药的原因之一。

图片来源：摄图网-500313684

但患者眼中的“神药”息宁，真是必不可少的帕金森药物吗？

陈伟给出的答案是“否”。他解释说，因为息宁属于长效的控释片，服用以后缓和度好些，一些轻症的早期患者在身体上和心理上都会比较依赖，但从临床角度来说，并不是每个患者必须用美多芭或者息宁。临床用药还是根据患者症状来选择，对于一些轻症的早期患者，或者压根就没有用过息宁的，他不会建议用息宁。以前用过，现在存在没有药物的问题，则可以通过换算的方法给他使用别的一些药，替代的效果也挺好。

罗晓光现在也在尽量减少推荐患者服用息宁。她记得息宁第一次断货大约持续了半年左右的时间，当时以为只是暂时的情况，就给了患者替换方案缓冲。等到第二次断货时，罗晓光感到有些气恼，这样太折腾患者，也让医生很辛苦。所以后来出于对息宁供货稳定性的担忧，她尽量减少推荐患者服用息宁，“现在又来第三次，而且还不知道要持续多长时间”。

用药难题：

独家品种垄断，国产新药暂难接棒

当息宁一药难求，帕金森病再次成为外界关注的话题。作为一名帕金森专病医生，罗晓光一上午/下午只看三名首诊患者，这样做是为了尽可能把有限的就诊时间给足患者。大部分情况下，一位医生半天能够接诊6至7名患者。

有患者说罗晓光的门诊号经常“一号难求”，但罗晓光也有颇多无奈：因为她的精力和体力都做不到像其他医生那样，走到她面前的患者都是比较难的，她选择集中解决问题，接诊一名患者，就把一名患者的问题看透。

但不得不面临的现实问题是，息宁的断货让医生和患者都很苦恼，帕金森病诊疗端的用药问题不容忽视，这一疾病的年轻化程度已经远远超过药物研发的速度，用药缺口相当大。

全球前五大帕金森药物分别为罗替戈汀（Neupro）、雷沙吉兰（Azilect）、左旋卡比多巴（Duodopa）、多巴丝肼（Madopar）以及屈昔多巴（Dops）。

制图工具：镝数

《每日经济新闻》记者注意到，国内目前只有普拉克索（森福罗）有仿制药，近两年恒瑞医药、石药集团、齐鲁制药等多家公司仿制药上市，但临床用药还保持在进口药品垄断的局面。

另外，仍有部分患者在选药时对国产药有所迟疑。张青坦言，国产新药的市场推广挑战很大，临床诊疗多年来还是以进口药为主，患者的接受度也不高。“他们都有病友群，交流后发现吃国产药的人少，还是会怀疑药效，这也需要时间去验证。”

实际上，罗晓光也曾对国产药有过偏见。“我总会想这个药行不行，它不像降压药或者抗癫痫的药，药效立竿见影，不行就可以赶紧换，帕金森药是长期服用才有作用，我担心等到发现不行，再回头就来不及了。”

医院药房没有进口药，罗晓光还是决定试一试。她分析称，一盒10多元的国产药跟进口药价格差10倍，但效果应该不至于差这么大，大不了增加点剂量，安全性还是可以保障。“到目前为止（患者）的反馈还行，只有一两个人说完全不行。那就根据自己的需求来，有些人经济能力好的，就自己去药店买进口药。”

陈伟的患者里也有不少人只接受进口药，有些到诊室的第一句话就问有没有森福罗，没有就会失望地离开，不会想着尝试集采后的国产药。他觉得这与患者在观念上长期依赖进口药有关。在陈伟看来，国产药与进口药成分相同的话，效果应该还是不错。

在国内一家大型药企担任市场总监的李平（化名）也观察到这个现象，虽然卡左双多巴、多巴丝肼早已过专利期，但国内尚没有通过一致性评价的仿制药。而帕金森病的用药市场不算特别大，早期患者有一些非运动症状很难被识别，比如失眠、抑郁、便秘或者认知上的障碍，确诊的时候，较多已经是中晚期。另外，帕金森病的治疗需要滴定过程，有些临床医生还是倾向于原来的给药方案。

他也提到，普拉克索进入集采后铺货很快，到目前为止，部分省份的采购量已经超过了当时的约定量。

李平分析认为，这与多方面原因有关：一是原研药没有进入集采，国产药都通过了一致性评价，价格上很有优势，能够给一部分患者减轻负担。必须强调的是，集采确实加快了这部分品种的国产化普及进度。二是国产厂家越来越重视药品质量和学术推广，临床医生和用过的患者都反馈不错。随着国家集采政策的推进以及国内仿制药质量的提升，国产替代将是必然趋势。

不过在其他可选的帕金森药物上，目前还没有上市的仿制药，即便是已经在研发阶段的药物，其数量和热度也远远不及肿瘤药等大病种的药品。

罗晓光和陈伟都认为，这与帕金森病的受众相对较小有关。虽然公开数据显示，中国有约300万名帕金森患者，且以每年10万人的增速递增，但与常见病比起来，这个数字还是较小。

据张青了解到的数据，目前帕金森病的就诊率约4成，每年不到50万人，再加上有些原研药还没过专利期，药企也没有资格仿制。如果要做创新药，对于一般规模的药企来说，社会效益大于经济效益，还要看是否有能力做这个事。

除了在诊疗端发挥作用，罗晓光也希望把帕金森防治前置，近两年，她开始呼吁进行帕金森超早期筛查。据罗晓光透露，深圳市相关部门为此启动了不少科研项目，她负责的项目旨在通过早期筛查和精密仪器检查来对帕金森病潜在患者进行及时预警和干预。

深圳市人民医院牵头的帕金森超早期筛查项目启动会

图片来源：受访者供图

10月24日下午，在深圳市华中科技大学产学研基地的一间办公室里，罗晓光和二十多位帕金森病患者家属进行了帕金森超早期筛查项目启动会，罗晓光是该项目的负责人。据罗晓光介绍，项目将要持续三年时间，预计将招募1000名志愿者受试，志愿者将佩戴可穿戴设备进行数据监测。

在项目启动会上，罗晓光介绍了项目的背景和目的，“等到患者出现症状再来治疗，已经晚了，就像鸭子已经煮熟了，不可逆了。”项目的第一批志愿者都是罗晓光接诊患者的家属，他们有更大的概率患帕金森病。现场一名家属表示，她的两位直系亲属都得了帕金森病，而她做的基因检测结果显示，自己也有可能患病。另一名50多岁的女士讲述了儿子的睡眠异常现象，她很担心孩子未来患病，罗晓光则建议让她的儿子也成为项目志愿者。

罗晓光的愿望很简单，她希望通过自己的努力让每一名患者有尊严地活着，而国内300万名帕金森病患者，也希望能够尽快用得上、用得起好药。

记者手记 ｜帕金森病防治需加强早筛

一款帕金森病常用药的断货，让其背后国内近300万名帕金森患者的困境被放大。受访医生表示，帕金森病是她见过的最让人痛苦的疾病。的确，患病后患者行动受限，身体机能逐渐变差，生活难以自理，吃药后的几个小时是患者仅有的能掌控自己身体的时间。

帕金森病的特殊之处在于，发病以后患者大脑内的病理是不可逆的。等患者身体出现症状再去看医生，就已经是“鸭子煮熟了，生米煮成了熟饭”，之后的治疗只能是缓解症状，努力让患者过上有尊严、有质量的生活。因此，如何把诊断前置，让患者能在出现症状之前就开始接受治疗，是目前帕金森病防治的一个重要方向。

目前，针对帕金森病早期筛查的相关科研项目已经启动，但还需要大量的患者直系亲属成为志愿者，参与项目进行数据检测。这些项目从落地到产出成果也需要一定的时间，帕金森病通过加强早筛来进行防治仍在路上。

记者：金喆 实习记者：陈浩

编辑：魏官红

视觉：帅灵茜

排版：魏官红 王蜀杰

每日经济新闻